Midostaurin, un inhibidor del gen FLT3, ha sido utilizado con éxito en un tercio de los pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) portadores de dicha mutación cuando se administró en combinación con quimioterapia convencional. El Midostaurin es el primer fármaco autorizado por la FDA en 30 años para tratamiento de este tipo de leucemia y se ha probado en un estudio clínico internacional en el que han participado pacientes del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València, con la financiación del Nacional Cancer Institute de los Estados Unidos y Novartis Europa.
Los resultados han sido publicados en la prestigiosa revista científica The New England Journal of Medicine. El estudio de comparación aleatorizada valoró la eficacia y la tolerabilidad del Midostaurin como inhibidor de FLT3 contra placebo en asociación con quimioterapia intensiva convencional (tratamiento estándar), en pacientes de edades comprendidas entre 18 y 60 años. El Midostaurin hizo disminuir el riesgo de muerte en 23% en comparación con el placebo. El porcentaje de pacientes vivos 5 años después del diagnóstico fue de 50,9 % en el grupo de Midostaurin en comparación con 43,9 % en el grupo de placebo.
Según el doctor Miguel Ángel Sanz, director del Área Clínica de Onco-Hematología del Hospital Universitari i Politècnic La Fe y uno de los investigadores del estudio multicéntrico internacional, "las conclusiones de este ensayo suponen un hito en el tratamiento dirigido a dianas génicas en el ámbito de la oncología en general y de las leucemias agudas en particular, ya que demuestra una importante ventaja terapéutica en la supervivencia de los pacientes, al comparar con la quimioterapia tradicional". Este estudio, por tanto, establece un nuevo estándar de tratamiento para los pacientes con LMA FLT3 positiva.
En otro estudio internacional, multicéntrico, aleatorizado de fase II, en el que ha participado el Hospital Universitari i Politècnic La Fe, se ha demostrado recientemente que los pacientes con leucemia linfocítica aguda (LLA) avanzada que recibieron Blinatumomab - un anticuerpo monoclonal biespecífico - tuvieron una supervivencia mayor que los pacientes que recibieron esquemas convencionales de quimioterapia. El estudio clínico incluyó a 376 pacientes con LLA que habían mostrado ser refractarios o habían recaído a una o más líneas de tratamiento quimioterápico convencional.
El doctor Miguel Ángel Sanz, que también firma este artículo publicado en The New England Journal of Medicine, explica que, "en este anticuerpo de diseño peculiar se enfrenta los linfocitos propios del donante contra las células leucémicas para aniquilen las células leucémicas resistentes a la quimioterapia." La alta tasa de remisiones completas obtenidas permitirá, en este grupo de enfermos, realizar un trasplante de progenitores hematopoyéticos a un mayor número de pacientes refractarios o en recaída. "El objetivo ahora, según el doctor Miguel Ángel Sanz, es demostrar que el Blinatumomab, puede dar una ventaja terapéutica no sólo en pacientes con recaída, sino también en primera línea, para lo que actualmente existe un estudio en marcha".
